BioMarin Pharmaceutical, Inc. desarrolló y financió este sitio web.
País/idioma

Medicamento del estudio

En el estudio HAErmony-1, se investiga el BMN 331 como opción de tratamiento en investigación del angioedema hereditario.

¿Qué es el medicamento del estudio?

El medicamento del estudio (BMN 331) es una terapia génica en para pacientes con angioedema hereditario (AEH) diseñada para introducir varias copias del gen SERPING1 en el hígado y averiguar si este puede producir la proteína C1-INH. El medicamento del estudio se administra como una infusión intravenosa (IV) y está dirigido a las células del hígado.

¿Qué es un medicamento en investigación?

En investigación significa que no han aprobado el medicamento del estudio las autoridades que regulan los nuevos medicamentos, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), y no se ha determinado que sea seguro y eficaz. El medicamento del estudio solo se puede usar en estudios de investigación clínica.

¿Para qué se diseñó el medicamento del estudio?

La terapia génica se investiga como un método para usar material genético y posiblemente tratar o prevenir enfermedades y otros padecimientos. Con esta terapia génica en investigación, se usa un virus adenoasociado (AAV5) neutralizado como vehículo para transferir un gen funcional a células del hígado. El vector AAV, o cubierta viral, se neutraliza para que no cause enfermedad, ya que se eliminó la mayoría de los componentes virales del vector y se reemplazaron con el gen funcional.

La imagen siguiente muestra qué hace el medicamento del estudio y una parte de lo que evaluarán los investigadores en el estudio HAErmony-1:

1
¿Una sola infusión IV permite la transferencia de muchas copias del gen SERPING1?
2
¿Se pueden administrar genes SERPING1 funcionales en l tipo específico de tejido para el que se diseñaron, como el hígado?
3
¿Pueden entrar los genes funcionales en las células objetivo del hígado y ayudar a producir la proteína C1-INH, y cuál es el efecto en la seguridad y en la creación de la proteína C1-INH?

No se reemplaza ni modifica el gen con esta terapia génica en investigación, sino que solo se introduce el gen funcional en el cuerpo. El gen funcional no tiene la finalidad de que se transmita a generaciones futuras.

Preguntas frecuentes sobre la terapia génica

¿Han utilizado otras personas el BMN 331?

No. HAErmony-1 es un estudio de fases 1/2, en el que el medicamento del estudio no se ha investigado en personas. El medicamento del estudio se evaluó en ratones y monos, y los resultados respaldaron que se continuara con la investigación en personas. El método en el que se usan vectores AAV5 para administrar genes funcionales ha sido evaluado en estudios clínicos de otros genes y enfermedades.