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Estudio HAErmony-1

El estudio HAErmony-1 es un estudio clínico (o de investigación) del angioedema hereditario en adultos con episodios frecuentes de AEH. En este estudio se evalúa un medicamento en investigación, el BMN 331. No se ha aprobado el uso del BMN 331 ni se ha determinado que sea seguro o eficaz; está en investigación en estudios clínicos.

¿Cuál es el objetivo del estudio HAErmony-1?

El objetivo principal del estudio es conocer la seguridad del medicamento del estudio (terapia génica en investigación) y si ayudaría a mejorar los síntomas del AEH. *La expresión en investigación significa que no se ha aprobado el uso público del medicamento del estudio y solo se puede usar en estudios de investigación clínica. Lo que aprendamos de este estudio ayudaría a que los investigadores y médicos desarrollen el medicamento del estudio como posible terapia del AEH.

¿Quiénes pueden unirse al estudio HAErmony-1?

Podría calificar si cumple con los requisitos siguientes:*

*Se aplicarán otros requisitos.

Comuníquese con una clínica del estudio para obtener más información sobre los criterios requeridos.

Ubicación de las clínicas del estudio

¿Qué sucederá durante el estudio?

En quienes califiquen, la participación durará unos 5 años después de que reciban el medicamento del estudio. Hay visitas semanales y mensuales durante el primer año. Después del primer año, las visitas serán cada 3 o 6 meses. La participación incluye:

1. Antecedentes médicos

Revisión de los antecedentes médicos y de medicamentos actuales y previos

2. Evaluaciones

Evaluaciones del estudio, como exámenes físicos, estudios de imágenes del hígado y pruebas en sangre

3. Recibir el medicamento del estudio

Dosis única del medicamento del estudio como infusión intravenosa (IV) (se requerirá que los participantes pasen al menos una noche en la clínica del estudio)

4. Visitas del estudio

Tener las visitas del estudio (en la clínica del estudio o mediante un proveedor de atención médica domiciliaria)

5. Informes

Informar sobre los ataques de AEH mediante un diario electrónico